蘇州2023年3月15日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（股票代碼：2616.HK），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其2022年年度業(yè)績及近期業(yè)務(wù)亮點。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示："2022年，基石藥業(yè)商業(yè)化實現(xiàn)了突飛猛進的進展，商業(yè)化收入同比增長142%，并實現(xiàn)總收入翻倍，公司擁有充足的現(xiàn)金儲備。產(chǎn)品管線在全球范圍內(nèi)也取得了突破性進展。
2022年，我們成功實現(xiàn)了兩款新產(chǎn)品拓舒沃®（艾伏尼布片）和擇捷美®（舒格利單抗注射液）的商業(yè)上市。至此，我們已上市三款同類首創(chuàng)精準治療藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）、泰吉華®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）以及一款潛在同類最優(yōu)的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®（舒格利單抗注射液）。隨著商業(yè)運營體系的持續(xù)完善與策略的不斷優(yōu)化，我們的藥品及其新適應(yīng)癥正在快速覆蓋全國市場。
臨床開發(fā)繼續(xù)保持加速推進，新藥上市進程不斷提速。2022年初至今，我們已取得三款產(chǎn)品的五項新藥上市申請的批準，另有五項新藥上市申請正在審評中，其中包括舒格利單抗一線治療轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請先后在英國和歐盟獲得受理。
出海是創(chuàng)新生物藥企的必然趨勢，也是基石藥業(yè)極為重視的商業(yè)策略。我們正通過多維度的全球戰(zhàn)略合作以支持產(chǎn)品商業(yè)化和臨床開發(fā)。這些進展證明了公司的創(chuàng)新研發(fā)能力再次得到國際認可，也將加速產(chǎn)品在全球主要市場實現(xiàn)其商業(yè)價值。
潛在全球同類最佳藥物 CS5001 (ROR1 ADC) 作為基石藥業(yè)管線2.0戰(zhàn)略的重磅產(chǎn)品，目前正在美國、澳洲和中國大陸開展I期臨床試驗。我們期待在年底前公布初步數(shù)據(jù)，并探索與海外公司的合作機會。
我們正在推進超過10個的早期管線項目，包括多特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物和用于治療難治性細胞內(nèi)靶點的專有平臺。
展望未來，我們將繼續(xù)以臨床研發(fā)為核心競爭力，多維度建立產(chǎn)品管線，依托強大的臨床開發(fā)引擎，快速將創(chuàng)新藥物推向國內(nèi)外市場，進一步釋放已上市產(chǎn)品的商業(yè)價值的同時，加速產(chǎn)品在全球主要市場實現(xiàn)其商業(yè)價值，造福全球患者，并為投資人、合作伙伴以及利益相關(guān)方創(chuàng)造更大的價值。"
業(yè)務(wù)摘要
2022年，基石藥業(yè)碩果累累，在日趨成熟的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營方面達成多個里程碑。我們在全年取得的商業(yè)成果，包括推出兩款同類首創(chuàng)（FIC）/同類最優(yōu)（BIC）療法，使我們躋身于中國創(chuàng)新生物制藥公司的前列，我們現(xiàn)有四款產(chǎn)品上市，持續(xù)創(chuàng)收穩(wěn)定的收入，為進一步的增長計劃提供財力及資金。截至2022年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營均已取得重大進展。
我們在此期間取得的成就包括：
I. 多款產(chǎn)品成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力
截至本公告日期，我們2022年商業(yè)活動的摘要及詳情如下。
基于普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）產(chǎn)品總銷售額的穩(wěn)步增長，以及拓舒沃®（艾伏尼布）的成功上市，我們2022年的總銷售凈額為3.643億人民幣。
我們通過有效上市擴大產(chǎn)品及其適應(yīng)癥的數(shù)量，旨在為未來貢獻穩(wěn)定的收益。
- 拓舒沃®（艾伏尼布）：在中國大陸上市，實現(xiàn)主要目標醫(yī)院及藥房100%可供應(yīng)渠道準入。
- 普吉華®（普拉替尼）：晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC的適應(yīng)癥在中國大陸上市。RET融合陽性轉(zhuǎn)移性NSCLC的適應(yīng)癥也在中國香港上市。
- 擇捷美®（舒格利單抗）：在中國大陸成功上市新適應(yīng)癥，用于在接受鉑類藥物為基礎(chǔ)的同步或序貫放化療后無疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。
我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍，截止本公告日期，我們的覆蓋范圍已從2021年的600家醫(yī)院成功擴張至180個城市的約800家，占精準治療藥物相關(guān)市場的約75%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
我們已與頂尖基因測序公司簽署合作協(xié)議，進一步提升對RET突變的NSCLC/TC、胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中的血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變及IDH1突變的AML的檢測率，教育活動覆蓋5,000多名病理學(xué)專家及臨床醫(yī)生。
我們已加強與國家病理質(zhì)控中心（PQCC）的合作伙伴關(guān)系，采用標準化檢測流程并提高檢測準確性，參與醫(yī)院的數(shù)量增加60%。
我們將財務(wù)支援項目從僅對NSCLC患者的RET突變檢測擴展至MTC患者的RET突變檢測及AML患者的IDH1突變檢測，覆蓋約1,000名患者。
普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已納入20項中國國家指南，用于多個治療領(lǐng)域的檢測及治療，如NSCLC、TC、GIST及AML適應(yīng)癥等。新納入的指南包括中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）原發(fā)性肺癌診療指南（2022年版）、CSCO甲狀腺髓樣癌診療指南（2022年版）、CSCO惡性血液病診療指南（2022年版）、中國抗癌協(xié)會（CACA）血液腫瘤指南（2022年版）、中國成人系統(tǒng)性肥大細胞增多癥診療指南（2022年版）等。
我們與CSCO、CACA、中華醫(yī)學(xué)會及中國醫(yī)師協(xié)會等多個行業(yè)協(xié)會就GIST、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標準化項目展開密切合作，進一步加強我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專業(yè)能力。
通過積極參與及持續(xù)教育，我們提高了關(guān)鍵意見領(lǐng)袖（KOL）和醫(yī)療專業(yè)人士（HCP）對我們產(chǎn)品的認可。截至本公告日期，我們已召開超過160次學(xué)術(shù)會議及活動，觸達超過50,000名重要的KOL及HCP，從而提高我們藥物治療的品牌認知度及醫(yī)療相關(guān)機構(gòu)對產(chǎn)品采用率。
我們發(fā)起或贊助領(lǐng)先的KOL開展藥物獲批后的臨床項目，如研究者發(fā)起的試驗和真實世界的研究，以在多個癌癥適應(yīng)癥中獲得更多數(shù)據(jù)，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學(xué)術(shù)機構(gòu)合作開展了9項研究。尤其是兩項真實世界研究及一項研究者發(fā)起的試驗已達致里程碑，包括普拉替尼在博鰲用于治療NSCLC的臨床研究報告定稿并在2022年CSCO年會上發(fā)布，所有患者均受益于治療，治療持續(xù)時間（DOT）超過12個月，以及啟動13個試驗中心關(guān)于阿伐替尼用于治療GIST患者的研究及3家頂級血液學(xué)醫(yī)院研究其用于治療KIT D816V突變的R/R AML患者。此外，我們也觀察到阿伐替尼在GIST外顯子17/18突變的匯總分析數(shù)據(jù)與標準治療相比具有明顯的獲益。
我們已更新上市產(chǎn)品的定價策略。具體而言，更新普吉華®（普拉替尼）患者援助項目（PAP），支持患者的長期治療。我們已調(diào)整泰吉華®（阿伐替尼）的上市價格，并推出新的PAP，提高GIST患者的負擔(dān)能力。我們推出拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP，提高可負擔(dān)性并延長DOT。
我們已將泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）納入130個主要商業(yè)及政府保險計劃，覆蓋人口數(shù)超過9,000萬，較2021年全年業(yè)績公布的超過6,000萬人口數(shù)進一步增加。
我們繼續(xù)與國藥控股股份有限公司（國藥控股）進行戰(zhàn)略合作，并與上海醫(yī)藥集團股份有限公司（上海醫(yī)藥）建立新合作伙伴關(guān)系，以擴大普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于醫(yī)院及藥店的分銷范圍。截止本公告日期，泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成約220家醫(yī)院及直達患者專業(yè)藥房（DTP）列名，較2021年的約為100家進一步提升。
我們繼續(xù)與中國大陸3大綜合創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)平臺－上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團股份有限公司及思派健康科技有限公司進行戰(zhàn)略合作，通過促進城市保險項目的入組，提高普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）的分銷及可負擔(dān)性。
我們通過線上患者社區(qū)及線下教育活動不斷努力為患者提供支持，以提高患者依從及DOT。截止本公告日期，我們的在線平臺擁有超過5,000名訂閱者，并已發(fā)布超過200個患者故事及資訊。我們已舉辦130次患者教育活動，覆蓋15,000名潛在患者。
我們正與合作伙伴輝瑞展開密切合作，推進舒格利單抗在中國大陸的商業(yè)化。
對于在中國的上市準備，我們與輝瑞合作簽署了所有商業(yè)協(xié)議，并建立了訂購流程及商業(yè)/PAP商品供應(yīng)。此外，我們開設(shè)了分銷商賬戶并支持投標進度，確保NDA批準后的患者可及性。
2022年，舒格利單抗已獲中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）非小細胞肺癌治療指南（2022年版）及CSCO免疫治療指南（2022年版）推薦用于治療III期及IV期 NSCLC患者。此外，舒格利單抗也被納入Ctong III期NSCLC診療專家共識及中華醫(yī)學(xué)會肺癌臨床診療指南（2022年版）。
我們正與EQRx就舒格利單抗在大中華區(qū)以外地區(qū)的開發(fā)及監(jiān)管策略展開密切合作，包括英國及歐盟以及其他地區(qū)。用于治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市場規(guī)模預(yù)計在2026年將達到約300億美元。
II. 創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及快速的執(zhí)行力將引領(lǐng)管線不斷發(fā)展
基石藥業(yè)設(shè)定富有挑戰(zhàn)性的臨床開發(fā)進程并進一步加強其管線。截至本公告日期，我們?nèi)〉梦屙桸DA批準，并已遞交7項NDA申請，完善我們已上市及近商業(yè)化藥物管線的多元化及進一步發(fā)展。我們的臨床能力再次在創(chuàng)新、速度及質(zhì)量等方面脫穎而出，艾伏尼布從NDA獲受理到獲得批準僅用時6個月，以及我們在全球?qū)W術(shù)會議展示或頂尖醫(yī)學(xué)期刊發(fā)布11項相關(guān)數(shù)據(jù)。
詳情如下：
- 2022年5月，舒格利單抗獲得國家藥監(jiān)局的NDA批準，用于在接受鉑類藥物為基礎(chǔ)的同步或序貫放化療后未出現(xiàn)疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。舒格利單抗成為首個獲批用于此類患者群體的抗PD-1/PD-L1單克隆抗體。
- 2022年5月，我們宣布注冊性GEMSTONE-301研究的最終無進展生存（PFS）分析進一步證明了舒格利單抗如期中分析所示在III期NSCLC患者中的優(yōu)異療效和顯著臨床獲益。2022年8月，該研究的詳細數(shù)據(jù)在2022年世界肺癌大會（WCLC）公布。
- 2022年9月，舒格利單抗用于治療R/R ENKTL患者的NDA獲國家藥監(jiān)局受理并被納入優(yōu)先審評。
- 2022年1月，我們宣布R/R ENKTL 的注冊性GEMSTONE-201研究已達到主要研究終點，并證明完全緩解（CR）率明顯超過目前該類患者可用的靶向單藥治療的完全緩解率。我們在2022年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會以口頭匯報形式展示研究結(jié)果。
- 2023年2月，舒格利單抗用于一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性GC/GEJ患者的NDA獲得國家藥監(jiān)局受理。
- 2022年11月，我們宣布一線治療不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性GC/GEJ的GEMSTONE-303研究達到PFS的主要終點。與安慰劑聯(lián)合化療對照組相比，舒格利單抗聯(lián)合化療顯著改善PFS，差異具有統(tǒng)計學(xué)顯著性與臨床意義。
- 2022年1月，我們已完成兩項主要III期注冊性臨床試驗入組，其中一項為用于一線治療不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性GC/GEJ，而另一項為用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性ESCC。
- 2022年1月，我們宣布預(yù)先設(shè)定的總生存期（OS）期中分析顯示，舒格利單抗聯(lián)合化療顯著且有臨床意義的改善了IV期NSCLC患者的總生存期，該數(shù)據(jù)已在2022年ASCO年會上公布。陽性O(shè)S數(shù)據(jù)將用于支持舒格利單抗在全球的注冊。
- 2023年1月，我們宣布一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性ESCC的GEMSTONE-304研究達到主要研究終點。與安慰劑聯(lián)合化療相比，舒格利單抗聯(lián)合化療明顯改善PFS和OS，差異具有統(tǒng)計學(xué)顯著性與臨床意義。
- 對于大中華區(qū)以外的市場，我們正與EQRx展開密切合作，就IV期NSCLC及其他適應(yīng)癥于多個國家及地區(qū)的監(jiān)管申請展開討論。
- 2022年3月，我們已完成nofazinlimab與LENVIMA®(lenvatinib) 聯(lián)合療法用于一線治療晚期HCC患者III期全球臨床試驗的入組工作。
- 2022年6月，我們在2022年ASCO年會上匯報了nofazinlimab與LENVIMA®(lenvatinib)聯(lián)合療法用于一線治療中國HCC患者的Ib期研究結(jié)果。
- 2022年3月，國家藥監(jiān)局批準其用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應(yīng)癥。
- 2022年7月，中國香港衛(wèi)生署（香港衛(wèi)生署）批準其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者的適應(yīng)癥。
- 2023年1月，中國臺灣食品藥物管理署（TFDA）批準其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應(yīng)癥。
- 2022年10月，國家藥監(jiān)局受理其用于一線治療先前未接受系統(tǒng)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
- 2022年1月，國家藥監(jiān)局批準其用于治療攜帶有IDH1突變的R/R AML成人患者的新藥上市申請。
- 2022年10月，我們自中國臺灣食品藥物管理署取得其用于IDH1突變R/R AML成人患者的兒科和罕見重癥認定。
- 我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開發(fā)洛拉替尼，用于治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽性晚期NSCLC。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關(guān)鍵研究實現(xiàn)首例患者入組，目前入組正在進行。
- 獲得美國FDA的IND申請批準及澳大利亞倫理委員會（EC）批準后，我們開始對該潛在同類最優(yōu)受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）抗體偶聯(lián)藥物（ADC）進行首次人體試驗，并迅速推進到劑量遞增部分的患者招募階段。此外，我們在2022年3月向國家藥監(jiān)局提交IND申請，并在2022年5月獲得批準。為確保生物標記物驅(qū)動患者的選擇乃基于腫瘤ROR1表達，我們已識別候選ROR1抗體克隆用于免疫組化（IHC），以支持未來有關(guān)精準治療藥物的工作。
- 首次人體試驗正在進行，研究地點包括美國及中國臺灣。該研究的劑量遞增部分已完成，最大耐受劑量（MTD）尚未達到，劑量遞增部分的初步數(shù)據(jù)已在2022年向癌癥免疫治療協(xié)會（SITC）展示，顯示良性及差異化的安全性，且無明顯肝毒性；在結(jié)直腸癌患者觀察到未確認部分緩解；同時，在寬劑量范圍內(nèi)觀察到完全的4-1BB激動作用，完全抑制PD-L1，從而在臨床上驗證了分子設(shè)計中加入的親和力平衡概念。該研究已進入概念驗證階段（PoC）以于美國、歐盟及中國臺灣進一步探究CS2006于特定腫瘤適應(yīng)癥中的安全性及有效性。我們在2021年9月獲得國家藥監(jiān)局的IND批準，并且在2022年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會公布臨床前數(shù)據(jù)。
III. 利用多種創(chuàng)新渠道建立研究管線
精準治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點。將細胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及可創(chuàng)造新生物學(xué)且自身組合的多特異性生物制品代表兩種早期開發(fā)的短期模式。
2022年，我們已于若干舉措中取得重大進展：
IV. 戰(zhàn)略關(guān)系促進商業(yè)化活動及管線開發(fā)
我們不斷發(fā)展和深化與全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關(guān)系，擴展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)的早期產(chǎn)品管線，獲取更多能夠加強我們研發(fā)實力的技術(shù)。
首先，在開拓舒格利單抗中國市場方面，我們與輝瑞的合作持續(xù)取得重大進展。此外，我們正與EQRx協(xié)力合作，探索舒格利單抗的全球市場及nofazinlimab治療HCC的全球III期研究。
2022年，我們與普拉替尼的全球上市許可持有人（上市許可持有人）羅氏制藥有限公司(羅氏) 訂立新合作關(guān)系。作為該協(xié)議的一部分，我們?nèi)〉昧似绽婺岬娜可a(chǎn)權(quán)，在本土生產(chǎn)供應(yīng)預(yù)計將大幅節(jié)省成本，從而提高我們的整體盈利能力。同時，在我們成功完成技術(shù)轉(zhuǎn)移前，羅氏將負責(zé)中國普拉替尼的生產(chǎn)及供應(yīng)。2023年2月22日，羅氏宣布，Blueprint Medicines將重新獲得普拉替尼的全球商業(yè)化及開發(fā)權(quán)（不包括大中華區(qū)）。根據(jù)協(xié)議條款，終止將自2023年2月22日起12個月內(nèi)有效。基石藥業(yè)現(xiàn)正與羅氏及Blueprint協(xié)力合作，采取必要措施來保持普拉替尼的上市許可，并確保為中國患者持續(xù)供應(yīng)普拉替尼。
我們進一步加強與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司（恒瑞）的戰(zhàn)略合作關(guān)系。2021年，基石藥業(yè)與恒瑞建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，通過利用各自的研發(fā)及商業(yè)專長，加速開發(fā)及商業(yè)化抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002)以充分釋放其商業(yè)價值。2022年，恒瑞獲得國家藥監(jiān)局關(guān)于CS1002 聯(lián)合治療晚期實體瘤的Ib/II期試驗的IND批準，并已分別在HCC及NSCLC方面啟動了兩項研究。
V. 其他業(yè)務(wù)進展
生產(chǎn)。我們正在進行多款進口產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，降低成本以提高產(chǎn)品的長期盈利能力。具體而言，我們已在2022年7月完成了向CDE遞交有關(guān)阿伐替尼的技術(shù)轉(zhuǎn)移申請，且生物等效性已經(jīng)論證以支持技術(shù)轉(zhuǎn)移。同時，普拉替尼的技術(shù)轉(zhuǎn)移正在順利進行中。
未來及愿景
我們正致力于取得多項重大臨床及商業(yè)成果，加速推進我們2023年的持續(xù)增長。
2023年剩余時間的預(yù)期進展事項明細如下：
商業(yè)進展
我們的商業(yè)團隊正在努力加快擴大產(chǎn)品的潛在市場，并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：
研發(fā)
預(yù)期NDA批準：
預(yù)期NDA申請：
預(yù)期主要研究結(jié)果發(fā)布：
早期臨床項目：
財務(wù)摘要
國際財務(wù)報告準則計量：
非國際財務(wù)報告準則計量：
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的十個新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
如需了解有關(guān)基石藥業(yè)的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
