BCMA/CD19雙靶點(diǎn)FasTCAR-T GC012F針對(duì)高危的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的患者群體，取得了100% 微小殘留病灶（MRD）陰性，82.8%嚴(yán)格意義上的完全緩解（sCR）的驚艷數(shù)據(jù)

此外，GC012F治療B-NHL的臨床數(shù)據(jù)將于6月5日在2023 ASCO年會(huì)上以海報(bào)形式發(fā)表

中國江蘇蘇州、上海和美國加利福尼亞州圣迭戈2023年6月4日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（納斯達(dá)克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物” 或“公司”） 是一家面向全球、處于臨床階段的生物制藥企業(yè)，致力于開發(fā)創(chuàng)新、高效的細(xì)胞與基因療法，以治療癌癥及自身免疫性疾病。今日，公司正式以口頭報(bào)告（摘要編號(hào)：#8005）形式在2023年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布了一項(xiàng)評(píng)估B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點(diǎn)自體FasTCAR-T療法GC012F治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）多中心臨床研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。

2019年10月至2022年1月期間，GC012F的這項(xiàng)單臂、開放性、多中心的由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）共計(jì)入組并治療了29例RRMM患者；三組劑量水平分別為1x10⁵細(xì)胞/公斤體重、2x10⁵細(xì)胞/公斤體重和3x10⁵細(xì)胞/公斤體重。患者中位既往治療線數(shù)為5線（范圍:2 - 9），其中97%（28/29）的患者既往接受過免疫調(diào)節(jié)劑（IMiDs）、蛋白酶體抑制劑（PIs）和抗CD38單抗治療三重暴露。90%（26/29）的患者根據(jù)mSMART 3.0標(biāo)準(zhǔn)被定義為高?；颊?。

截至2023年4月12日數(shù)據(jù)截止日，中位隨訪時(shí)間為30.7個(gè)月（范圍:14.6 - 43.6個(gè)月）?；颊咴诮邮芰薌C012F治療后取得如下臨床數(shù)據(jù)：

• 總體應(yīng)答率（ORR）為93.1%（27/29），其中89.6%（26/29）的患者達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR）及以上的療效；
• 82.8%（24/29）的患者達(dá)到MRD- sCR；
• 100%（29/29）的患者達(dá)到MRD陰性。

在90%患者都屬于高危的前提下， GC012F依然展現(xiàn)出了持久應(yīng)答的療效：

• 中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為37.0個(gè)月（95%置信區(qū)間 [11.0個(gè)月 – 未達(dá)到] ）;
• 中位無進(jìn)展生存期（PFS）為38.0個(gè)月（95%置信區(qū)間 [11.8個(gè)月 – 未達(dá)到] ）；
• 維持MRD陰性狀態(tài)達(dá)12個(gè)月的患者，在本臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出更長的PFS；
• 34%（10/29）的患者維持MRD- sCR狀態(tài)超過12個(gè)月，預(yù)計(jì)這類患者在36個(gè)月時(shí)的無進(jìn)展生存率可達(dá)100%。

而且，GC012F也一如既往地保持了優(yōu)異的安全性：

• 在長期隨訪過程中并未發(fā)現(xiàn)新的安全性事件，包括未出現(xiàn)任何神經(jīng)毒性事件；
• 未觀察到第二原發(fā)性惡性腫瘤；
• 細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）方面，絕大多數(shù)均為低級(jí)別（1/2級(jí)：79%）。僅有2例患者（2/29，7%）出現(xiàn)3級(jí)CRS，并在標(biāo)準(zhǔn)治療后快速恢復(fù)；未觀察到4/5級(jí)CRS；
• 未觀察到任何級(jí)別的神經(jīng)毒性或免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。

"隨著針對(duì)RRMM長期隨訪結(jié)果的揭曉，亙喜的核心候選產(chǎn)品GC012F進(jìn)一步向外界展示了其深厚的潛力，" 亙喜生物首席醫(yī)療官李文玲博士表示， "在BCMA/CD19雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)和FasTCAR次日生產(chǎn)技術(shù)的賦能下，即使針對(duì)高挑戰(zhàn)性患者群體，GC012F仍展現(xiàn)出了驚艷的臨床獲益結(jié)果，尤其是深入且持久的應(yīng)答療效非常令人振奮，其中ORR為93.1%，82.8%的患者達(dá)到MRD-sCR，100%患者達(dá)到MRD-，中位PFS也長達(dá)38個(gè)月。值得一提的是，能維持MRD-狀態(tài)12個(gè)月的患者，預(yù)計(jì)其36個(gè)月時(shí)的無進(jìn)展生存率可以達(dá)到100%，這再次體現(xiàn)了取得深入應(yīng)答療效在臨床上的重要意義。除了在RRMM上的喜人成果外，未來幾天我們還會(huì)分別在ASCO和EHA年會(huì)上繼續(xù)展示GC012F針對(duì)B-NHL的研究數(shù)據(jù)，敬請(qǐng)期待。"

6月5日，亙喜生物將繼續(xù)在2023年ASCO年會(huì)的【血液系統(tǒng)惡性腫瘤—淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病】環(huán)節(jié)中，以海報(bào)形式（摘要編號(hào)：#7562）公布GC012F治療B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的最新臨床數(shù)據(jù)。這項(xiàng)正在開展的IIT研究顯示，入組治療的所有9例患者的ORR高達(dá)100%，且所有9例患者均為彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤亞型（DLBCL）；患者在第3個(gè)月和第6個(gè)月的完全緩解率（CR）分別為77.8%（7/9）和67.7%（6/9）。

更多有關(guān)此次口頭報(bào)告以及ASCO年會(huì)的信息，請(qǐng)登錄ASCO官網(wǎng)查詢。

關(guān)于GC012F

GC012F是一款基于亙喜生物專有的FasTCAR技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的BCMA/CD19雙靶點(diǎn)自體CAR-T細(xì)胞療法，有望變革性地為癌癥和自身免疫疾病治療帶來快速、深入且持久的效果，并具備差異化的安全性優(yōu)勢。目前，公司正在開展GC012F的多項(xiàng)臨床研究，適應(yīng)癥覆蓋多發(fā)性骨髓瘤（MM）、B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。數(shù)據(jù)證明，該藥物在臨床研究中一以貫之地展現(xiàn)出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已先后獲得美國FDA和中國NMPA批準(zhǔn)，相關(guān)臨床試驗(yàn)即將啟動(dòng)。此外，亙喜生物也已啟動(dòng)了一項(xiàng)評(píng)估GC012F治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)。

關(guān)于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物在2017年推出的一款開創(chuàng)性的次日生產(chǎn)自體CAR-T細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)，旨在通過強(qiáng)化療效、降低生產(chǎn)成本，并提升CAR-T療法的可及性，從而顯著改善患者預(yù)后，有望引領(lǐng)癌癥以及自身免疫治療進(jìn)入嶄新時(shí)代。FasTCAR平臺(tái)可將細(xì)胞生產(chǎn)周期由傳統(tǒng)的數(shù)周時(shí)間大幅加速至次日完成，有望顯著縮短患者等待期，并降低疾病進(jìn)展惡化的風(fēng)險(xiǎn)。更重要的是，與傳統(tǒng)CAR-T工藝制備的細(xì)胞相比，得益于FasTCAR-T細(xì)胞表型更年輕、健康度更優(yōu)異，使其具備了更好的體內(nèi)擴(kuò)增以及更有效的腫瘤殺傷能力。2022年11月，憑借為攻克行業(yè)難題做出的突出貢獻(xiàn)，F(xiàn)asTCAR技術(shù)平臺(tái)榮膺【2022年Fierce Life Sciences生物技術(shù)創(chuàng)新大獎(jiǎng)】。

關(guān)于亙喜生物

亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱"亙喜生物"）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性細(xì)胞與基因療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創(chuàng)性FasTCAR及TruUCAR兩大突破性技術(shù)平臺(tái)以及SMART CART^TM技術(shù)模塊，亙喜生物正在開發(fā)多項(xiàng)自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時(shí)間長、產(chǎn)品細(xì)胞質(zhì)量欠佳、治療成本高和對(duì)實(shí)體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請(qǐng)?jiān)L問www.gracellbio.com，關(guān)注領(lǐng)英賬號(hào)@GracellBio。

關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對(duì)未來預(yù)期、計(jì)劃、前景以及其他非歷史事實(shí)的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的"前瞻性聲明"。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對(duì)應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計(jì)、預(yù)計(jì)、預(yù)測、打算、可能、前景、計(jì)劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會(huì)實(shí)現(xiàn)。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報(bào)告20-F表單中的《風(fēng)險(xiǎn)因素》章節(jié)所提及的因素，以及亙喜生物后續(xù)向美國證監(jiān)會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無責(zé)任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請(qǐng)讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

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