中國蘇州2020年8月19日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其近期業務亮點及2020年上半年財務業績。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“自2020年初以來，我們在向商業化戰略轉型的道路上加速邁進，并取得了多項重大突破。公司在中國臺灣地區取得了1項新藥申請批準，在中國大陸和臺灣地區提交了2項新藥上市申請并在中國大陸取得優先審評資格，同時公布了3項核心資產針對重點適應癥的優異數據，并取得了多項臨床研究批準。
年初至今，我們達成了三項重要的臨床及注冊里程碑事件，將基石藥業推進到臨近商業化階段：
上述的重大里程碑充分展示了我們強大的臨床開發引擎，也進一步增強了我們加速商業化進程的信心。
到目前為止，我們完成了行業領先的商業化核心團隊搭建，將2個精準治療藥物納入中國抗癌協會臨床腫瘤學協作專業委員會診療指南，在海南博鰲樂城通過商業協議實現了首款藥物在國內的落地。此外，我們的蘇州生產基地已于上半年動工，建成后有望成為業內最高水平的代表，為公司的商業化發展提供強勁的生產保障。
目前，公司正全力以赴，推動近30項臨床試驗的進展，其中包括15項注冊臨床試驗及11項聯合療法試驗。與此同時，我們持續與潛在合作伙伴接洽，探討包括引進、授權以及戰略合作在內的多項創造價值的機會。
展望未來，我們將在2020年下半年實現多個令人振奮的里程牌式成就，其中包括1個新藥上市和3項新藥上市申請的遞交。尤為值得一提的是，上述計劃中的2項針對非小細胞肺癌的新藥上市申請，連同我們產品管線中針對其他的非小細胞肺癌適應癥的產品，為我們在中國最大的癌種——肺癌領域構筑了強有力的競爭優勢。公司也將持續通過強大的內部商業團隊與積極的外部戰略合作來增強產品的可及性，造福中國及全球患者，同時實現公司整體商業價值的最大化。”
業務亮點
于本公告日期，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：
后期各項資產進展
- 于二零二零年八月，舒格利單抗三期試驗于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）中達到主要研究終點。我們計劃于二零二零年下半年向中國國家藥品監督管理局（中國藥監局）遞交一項新藥申請（NDA）
- 全球首個于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀NSCLC隨機雙盲III期試驗中顯示良好療效的抗PD-L1單克隆抗體。
- 中期分析顯示，與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療無進展生存期（PFS）（該試驗的主要研究終點）有顯著延長（根據統計數據），能夠降低50%的疾病惡化率或死亡率。舒格利單抗聯合化療的中位PFS為7.8個月，而安慰劑聯合化療中位PFS為4.9個月。
- 亞組分析顯示，鱗狀與非鱗狀NSCLC的患者、PD-L1表達>=1%與PD-L1表達<1%的患者均顯示出臨床獲益。
- 舒格利單抗聯合化療的耐受性良好，未發現新的安全性信號。
- 我們已于二零二零年八月接獲美國食品藥品監督管理局（FDA）就自然殺傷性T細胞淋巴瘤（NKTL）關鍵試驗的研究性新藥（IND）批準。
- 我們已啟動CS1003與LENVIMA®（lenvatinib）聯合療法的全球III期試驗，LENVIMA®（lenvatinib）為用于治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于二零一九年十二月實現首例受試者給藥。于二零二零年七月，美國FDA授予CS1003孤兒藥資格（ODD），用于治療HCC。
- 我們于二零一九年十二月在澳洲于CS1003聯合瑞戈非尼的Ib期試驗中實現首例受試者給藥。
- 一篇描述CS1003完整表征及其臨床前數據的科學論文于二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上發表（Fu et al, 2020在線）。
- Pralsetinib在RET融合陽性NSCLC中國患者中的注冊性研究達到預期結果且我們計劃于二零二零下半年向中國藥監局遞交一項新藥申請。
- 主要療效數據顯示，pralsetinib在經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性。且pralsetinib在中國患者人群中的耐受性良好。此次研究的整體數據顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結果一致。
- 我們亦于中國完成了RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者隊列的招募，這些患者先前并未接受過系統性治療。
- 我們于二零二零年第一季度已啟動RET融合陽性NSCLC一線治療注冊隊列的額外招募，并已對首位受試者給藥。
- 我們正招募患者進行其他腫瘤類型的籃子試驗。
- 我們的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股份代號：BPMC）（Blueprint Medicines）于二零二零年第二季度向美國FDA遞交了用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌的新藥申請。
- Blueprint Medicines宣布于二零二零年七月與Roche開展全球（除大中華地區之外）合作以開發及商業化用于治療RET突變癌癥的pralsetinib。
- 我們已向中國藥監局遞交用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成年患者的avapritinib新藥申請，該申請已于二零二零年四月獲接受。我們于二零二零年七月獲中國藥監局的優先審評。
- 我們于二零二零年三月針對此適應癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交新藥申請。
- 我們于二零二零年ASCO會議上提交的數據表明avapritinib對于中國PDGFRA D842V突變的GIST患者具有整體的可耐受性及良好的初步抗腫瘤性。
- 我們已獲得TFDA就ivosidenib用于治療患有異檸檬酸脫氫酶－1突變（IDH1m）的復發╱難治性急性髓性白血病（R/R AML）成年患者的新藥申請，且預計將于二零二零年下半年獲得上市許可。
- 我們于中國進行了兩項注冊性試驗：一項為IDH1m R/R AML試驗，另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- 我們預計于二零二零下半年在新加坡遞交R/R AML的新藥申請。
早期各項資產及研究進展
- CS1002（CTLA-4抗體）聯合CS1003（PD-1抗體）：于二零二零年一月的劑量遞增及二零二零年六月的劑量擴展中實現首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合fisogatinib（CS3008，FGFR4抑制劑）用于HCC治療：其中Ib期部分已經完成，并已于二零二零年六月公布II期推薦劑量（RP2D），且于二零二零年七月II期部分的劑量擴展中實現首例受試者給藥。
- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯合donafenib：I/II期試驗計劃將在中國啟動。
- CS3002（CDK4/6抑制劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3002作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。于二零二零年二月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批準。
- CS3005（A2aR拮抗劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3005作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現首例受試者給藥。于二零二零年五月，我們獲得中國藥監局就治療實體瘤患者的IND申請批準。
- 于二零二零年六月，我們于二零二零年美國癌癥研究協會（AACR）第二階段在線年會上，以電子海報形式首次公布三款候選藥物的臨床前資料，分別為舒格利單抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。
生產基地
商業進展
商務拓展
財務亮點
截至2020年6月30日止的六個月，扣除以股份為基礎的付款開支后的研發開支和行政及銷售開支分別為人民幣470.4百萬元和人民幣100.3百萬元，扣除優先股轉換特征公平值變動和以股份為基礎的付款開支影響后的虧損為人民幣508.5百萬元。截至2020年6月30日，我們的定期存款以及現金及現金等價物為人民幣2,123.8百萬元。
中期業績發布會信息
本公司將于2020年8月19日上午10時（香港時間）進行2020年中期業績發布會的網絡直播，參會訪問信息如下所示。
中國大陸地區以外
參會URL：
https://morganstanley.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
中國大陸地區
參會URL：
https://morganstanley.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5
關于基石藥業
基石藥業（HKEX:2616）是一家生物制藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款后期候選藥物正處于關鍵性臨床研究。憑借經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。詳情請瀏覽www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
