美國麻省劍橋和中國北京2019年8月9日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務亮點、預計里程碑事件、以及2019年第二季度財務業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“2019年第二季度，公司在各項業(yè)務領域繼續(xù)展現(xiàn)強勁的發(fā)展勢頭。在多項血液瘤以及實體瘤適應癥中，完成了五項3期或關鍵性臨床試驗的患者入組并啟動了三項新的3期臨床試驗，希望能夠為廣大癌癥患者的治療帶來深遠的影響。我們相信公司有能力繼續(xù)推動各項后期臨床試驗，包括替雷利珠單抗的臨床項目。眾所周知，我們于近期與新基公司達成共識，在百時美施貴寶完成對其收購前，收回替雷利珠單抗的全球授權(quán)。”

歐雷強先生補充道：“預計在美國和中國的產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布籌備工作穩(wěn)步前進，包括在商業(yè)和生產(chǎn)方面的擴張。2019年接下來的時間以及2020年將是百濟神州歷史上充滿變革的一個階段，我們將公布至多10項3期或潛在注冊性臨床試驗的數(shù)據(jù)，同時將有兩款自主開發(fā)的產(chǎn)品預計上市。”

近期業(yè)務亮點以及預計里程碑事件

臨床項目

澤布替尼，一款設計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應的在研BTK小分子抑制劑

• 澤布替尼對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN）慢性淋巴細胞淋巴瘤（CLL）或小淋巴細胞（SLL）的全球3期SEQUOIA臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03336333）完成患者入組；
• 由MEI Pharma開展的澤布替尼聯(lián)合在研高選擇性口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制劑ME-401的1b期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02914938）完成了首例患者給藥；
• 在第15屆國際惡性淋巴瘤會議（ICML）上公布了以下數(shù)據(jù)：
  – 在中國開展的用于治療復發(fā)/難治性（R/R）CLL或SLL患者的關鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206918）數(shù)據(jù)；
  – 在中國開展的用于治療R/R 套細胞淋巴瘤（MCL）患者的關鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970）更新數(shù)據(jù)；
  – 用于治療包括MCL在內(nèi)多項B細胞惡性腫瘤亞型患者的全球1/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）更新數(shù)據(jù)；
  – 聯(lián)合GAZYVA®（奧比妥珠單抗）用于治療R/R或TN CLL或SLL患者以及R/R濾泡性淋巴瘤（FL）患者的1b期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02569476）更新數(shù)據(jù)。
• 在第24屆歐洲血液學協(xié)會年會（EHA）上公布了以下數(shù)據(jù)：
  – ASPEN 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）中針對攜帶MYD88野生基因型的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的非隨機分組數(shù)據(jù)；該項試驗中針對攜帶MYD88突變患者的隨機分組正在進行；
  – 正在開展的用于治療WM患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）更新結(jié)果；
  – 六項作為單藥治療B細胞惡性腫瘤患者的臨床試驗安全性數(shù)據(jù)匯總分析；以及
• 在美國血液學協(xié)會期刊《血液》（Blood）上刊登了一篇關于澤布替尼用于治療包括CLL/SLL在內(nèi)的R/R B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗的文章。

澤布替尼預計里程碑事件

• 用于治療R/R MCL患者的新藥上市申請（NDA）以及用于治療R/R CLL或SLL患者的NDA預計于2020年上半年在中國獲批。生產(chǎn)現(xiàn)場檢查將于技術(shù)審評完成后開始，此外，公司應審評部門要求提供了補充非臨床以及藥學信息；
• 于2019年或2020年初在美國遞交首項NDA；
• 于2019年在中國遞交用于治療WM患者的新適應癥上市申請（sNDA）；
• 于2019年公布澤布替尼對比伊布替尼的全球3期ASPEN臨床試驗主要數(shù)據(jù)。
• 最早于2020年公布澤布替尼對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療TN CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗主要期中分析；以及
• 于2019年啟動一項澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療先前未接受過治療且不適合干細胞移植的MCL患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）。

替雷利珠單抗，一款設計旨在避免與巨噬細胞中 Fc 受體結(jié)合的、針對免疫檢查點受體 PD-1 的在研人源化 IgG4 單克隆抗體

• 在中國向NMPA遞交了用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的sNDA，并被納入優(yōu)先審評；
• 與新基公司達成共識，在百時美施貴寶完成對其收購前，收回全球授權(quán)并獲得1.5億美元合作終止費用;
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）完成患者入組；替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）完成患者入組；
• 啟動了以下臨床試驗：
  – 一項在中國開展的鉑類藥物和依托泊苷聯(lián)合或不聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療未經(jīng)治療的廣泛期小細胞肺癌（SCLC）的3期隨機化臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04005716）；
  – 一項在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC的3期隨機化臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03967977）；以及
  – 一項在中國開展的替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合放化療用于治療局限性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的3期隨機化臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03957590）。
• 在EHA年會上公布了在中國開展的用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的關鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03209973）的更新結(jié)果；以及
• 在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了在中國開展的用于治療鼻咽癌（NPC）患者的1/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03924986）初步結(jié)果。

替雷利珠單抗預計里程碑事件

• 用于治療R/R cHL患者的NDA在中國獲批；
• 于2019年或2020年早期公布用于治療二線或三線肝細胞癌（HCC）患者的全球2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）主要數(shù)據(jù)并開展藥政對話；
• 于2019年或2020年公布在中國開展的用于治療一線鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）主要數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布在中國開展的用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）主要數(shù)據(jù)；以及
• 用于治療一線HCC患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03412773）于2019年完成患者入組；用于治療二線NSCLC患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）于2019年或2020年初在中國以外的國家和地區(qū)完成患者入組。

Pamiparib，一款在研的小分子PARP抑制劑

• 在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感的復發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期隨機化臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03519230）完成了患者入組；
• 在中國開展的用于治療三線及以上攜有種系BRCA突變卵巢癌患者的關鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03333915）完成了患者入組；以及
• 一篇有關pamiparib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1A/B期臨床試驗的文章在《柳葉刀–腫瘤學》（The Lancet Oncology）上發(fā)表。

Pamiparib預計里程碑事件

• 于2020年公布在中國開展的用于治療既往接受過治療的卵巢癌患者的關鍵性2期臨床試驗主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2020年公布在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感復發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括 TAM 家族受體（TYRO3、Axl、MER）和 split 家族受體（VEGFR2、KIT）及RET，由 Mirati Therapeutics 授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)

• 在中國啟動了一項sitravatinib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC或食管胃結(jié)合部癌患者的1/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03941873）。

BGB-A1217，一款由百濟神州科學家自主研發(fā)的在研TIGIT單克隆抗體

BGB-A1217預計里程碑事件

• 于2019年在中國和澳大利亞啟動一項BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1a/1b期臨床試驗，以研究該組合安全性、耐受性、藥代學以及初步抗腫瘤活性。

生產(chǎn)基地

• 位于中國廣州的生物制劑生產(chǎn)基地完成了設備安裝以及體系認定。替雷利珠單抗原料藥的生產(chǎn)和驗證預計將于今年晚些時候在該生產(chǎn)基地開啟。

商業(yè)產(chǎn)品組合

• 截至2019年6月30日的三個月，ABRAXANE^®、瑞復美^®及維達莎^®在中國的產(chǎn)品銷售額為5814萬美元，相比2018年同期增長了85%；以及
• NMPA已受理ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米蛋白顆粒結(jié)合型）聯(lián)合吉西他濱用于治療一線轉(zhuǎn)移性胰腺癌（mPC）患者的進口藥品新適應癥上市申請。

公司發(fā)展

• 經(jīng)香港聯(lián)合交易所（HKEX）批準，在符合特定收入及市值門檻后轉(zhuǎn)為普通公司上市；百濟神州在HKEX的股票代碼中的“B”標志也就此移除，公司的普通股也可能具備資格被納入恒生指數(shù)。
• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics成立了MapKure, LLC以開發(fā)由百濟神州科學家自主研發(fā)的在研高選擇性的新一代RAF激酶抑制劑BGB-3245；
• 任命吳清漪女士為大中華區(qū)首席商務官。吳清漪女士先前供職于賽諾菲中國，擔任特藥事業(yè)部總經(jīng)理；以及
• 任命劉焰女士為副總裁、大中華區(qū)市場營銷負責人。劉焰女士最近供職于武田制藥，任副總裁兼特藥事業(yè)部負責人。

2019年第二季度財務業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2019年6月30日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資為15.6億美金，對比2019年3月31日持有額為16.4億美金，2018年12月31日持有額為18.1億美金。

• 2019年第二季度減少的7607萬美元主要歸因于經(jīng)營活動所用的4610萬美元，物業(yè)、廠房及設備投資的2145萬美元，以及BioAtla合作協(xié)議中用于預付款的2000萬美元。

收入 截至2019年6月30日的第二季度收入為2.4335億美元，相比2018年同期的5280萬美元。季度同比增長主要歸因于從新基公司就替雷利珠單抗合作終止中獲得的1.5億美元、先前合作中遞延收入的確認、以及由新基公司授權(quán)在中國銷售的產(chǎn)品的收入增加。

• 截至2019年6月30日的第二季度，ABRAXANE^®、瑞復美^®及維達莎^®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入總計5814萬美元，相比2018年同期的3143萬美元。
• 截至2019年6月30日的第二季度，合作收入總計1.852億美元，相比2018年同期的2138萬美元。季度同比增長主要歸因于從新基公司就替雷利珠單抗合作終止中獲得的1.5億美元，以及先前合作中遞延收入的確認。

費用 截至2019年6月30日的第二季度費用為3.2918億美元，相比2018年同期的2.1585億美元。

• 銷售成本 截至2019年6月30日的第二季度銷售成本為1784萬美元，相比2018年同期的626萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE^®、瑞復美^®及維達莎^®用于中國分銷的費用有關。 
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2019年6月30日的第二季度研發(fā)費用為2.2876億美元，相比2018年同期的1.6425億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于開展的和新啟動的晚期關鍵性臨床試驗支出的增加、臨床后期候選藥物的注冊登記和商業(yè)發(fā)布準備、產(chǎn)品上市前活動和供應相關的生產(chǎn)成本。此外，公司就BioAtla合作協(xié)議支出了2000萬美元的預付款。研發(fā)費用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎勵支出的增加，截至2019年6月30日的第二季度股權(quán)獎勵支出為1815萬美元，相比2018年同期的1072萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2019年6月30日的第二季度的銷售、一般及行政管理費用為8225萬美元，相比2018年同期的4516萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，其中包括擴大商業(yè)團隊規(guī)模以支持在中國已上市產(chǎn)品的分銷、臨床后期候選藥物潛在的產(chǎn)品發(fā)布、以及提高的專業(yè)服務費和運營活動發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費用的總體增加還由于與此相關的股票期權(quán)費用的增加。截至2019年6月30日的第二季度股票期權(quán)費用為1445萬美元，相比2018年同期的792萬美元。該增加主要是由于員工人數(shù)的增長。
• 凈虧損 截至2019年6月30日的第二季度的凈虧損為8557萬美元、或每股0.11美元、或每股美國存托股份（ADS）1.43美元，相比2018年同期的1.5689億美元、或每股0.22美元、或每股ADS2.92美元。

財務摘要

簡要合并資產(chǎn)負債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認會計準則）

（單位為1,000美元）

[1]  截至2019年6月30日，歸屬百濟神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為8449萬美元，百濟神州生物藥業(yè)有限公司是百濟神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)，銀行貸款還包括由蘇州生產(chǎn)設備抵押取得的一年內(nèi)到期的長期借款。

[2]  股東貸款為廣州生物制藥生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設和運營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡要合并營運報表（美國一般公認會計準則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過2,700 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）。^[i]

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司的藥物候選物的令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及藥物的收入、后期臨床試驗和預計的數(shù)據(jù)公布、本公司藥物候選物的潛在的商業(yè)發(fā)布、預期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進程以及“近期業(yè)務亮點和預計里程碑事件”標題下的本公司的計劃及預期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的 10-Q 表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®, REVLIMID®, and VIDAZA® are registered trademarks of Celgene Corporation.