美國麻省劍橋和中國北京2020年11月6日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司。公司今日公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件以及2020年第三季度和前九個月財務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)（John V. Oyler）先生表示：“我們的商業(yè)化團(tuán)隊繼續(xù)執(zhí)行和推進(jìn)產(chǎn)品商業(yè)化。在近期實現(xiàn)商業(yè)化上市的公司自主研發(fā)產(chǎn)品的銷售推動下，公司第三季度產(chǎn)品總收入達(dá)到9100萬美元，與上一季度相比實現(xiàn)了39%的增長。我們相信公司將能夠加快開發(fā)現(xiàn)有豐富研發(fā)管線，在腫瘤及其他治療領(lǐng)域進(jìn)一步拓展產(chǎn)品組合，繼續(xù)強(qiáng)化我們的能力和運營，將我們的產(chǎn)品帶給全球各地更多的患者。在2020年余下的時間里和2021年，我們期待公布多項關(guān)鍵臨床試驗數(shù)據(jù)，并通過在新增適應(yīng)癥和地域性市場中的獲批和增加中國商業(yè)化階段產(chǎn)品組合至最多12款來擴(kuò)大產(chǎn)品商業(yè)化機(jī)會。”

公司首席財務(wù)官兼首席戰(zhàn)略官梁恒博士（Howard Liang）計劃在完成工作交接以及公司任命新首席財務(wù)官后從百濟(jì)神州退休。預(yù)計將于2021年第一季度末正式生效。

歐雷強(qiáng)先生表示：“梁恒博士自2015年加入以來為公司的成功做出了巨大貢獻(xiàn)。梁恒博士在百濟(jì)神州不斷擴(kuò)大并成為一家真正意義上具備頂尖研究、開發(fā)及生產(chǎn)能力的全球化商業(yè)公司的道路上功不可沒。我們獲得的每一個里程碑、每一項成就都離不開他的努力。我們十分感激他為百濟(jì)神州所作的一切。”

近期業(yè)務(wù)亮點及預(yù)計里程碑事件

商業(yè)運營

• 截至2020年9月30日的三個月產(chǎn)品收入為9108萬美元，與去年同期相比增幅為81.6%，產(chǎn)品收入主要來自公司自主研發(fā)產(chǎn)品百澤安^®和百悅澤^®近期商業(yè)化上市帶來的收入

研發(fā)項目

百悅澤^®（澤布替尼）：一款設(shè)計旨在最大化靶點占有率、最小化脫靶效應(yīng)的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。百悅澤^®在美已獲批用于治療既往接受過至少一項療法的成年MCL患者，在華已獲批用于治療以下兩項適應(yīng)癥：既往接受過至少一項療法的成年CLL/SLL患者以及既往接受過至少一項療法的成年MCL患者。目前，針對百悅澤^®的全球開發(fā)項目正在不斷推進(jìn)，為在更多適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)

• 宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百悅澤^®用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）并納入優(yōu)先審評
• 宣布加拿大藥監(jiān)部門已受理百悅澤^®用于治療WM的新藥上市申請（NDS）并將其納入優(yōu)先審評，一項百悅澤^®用于治療MCL的NDS也隨后獲受理
• 啟動了一項百悅澤^®聯(lián)合來那度胺以及聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的1期臨床試驗患者入組
• 在美國獲得快速通道認(rèn)定用于治療邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者

百悅澤^®預(yù)計里程碑事件

• 將在第62屆美國血液學(xué)會（ASH）年會中公布多項臨床試驗數(shù)據(jù)，包括針對R/R MZL患者的MAGNOLIA關(guān)鍵性2期臨床試驗（NCT02846427）；在中國開展的針對WM患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（NCT03332173）；針對伊布替尼或阿卡替尼不耐受的R/R B細(xì)胞惡性淋巴瘤患者的2期臨床試驗（NCT04116437）；針對染色體17p缺失的初治CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗（NCT03336333）C組數(shù)據(jù)。本次ASH年會將于2020年12月5日至8日以線上交流的形式舉行
• 最早于2021年上半年公布百悅澤^®對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333）主要結(jié)果
• 繼續(xù)與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就百悅澤^®對比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440）數(shù)據(jù)進(jìn)行討論
• 于2020年完成百悅澤^®對比伊布替尼用于治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（NCT03734016）患者入組

百澤安^®（替雷利珠單抗）：一款設(shè)計旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安^®在華已獲批用于治療以下適應(yīng)癥：既往接受過至少兩項療法的經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者；接受含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性PD-L1高表達(dá)的尿路上皮癌患者。目前，針對百澤安^®的全球開發(fā)項目正在不斷推進(jìn)，為在更多適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)

• 在2020年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）線上年會中首次公布了百澤安^®聯(lián)合化療作為治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線療法的RATIONALE 304臨床試驗（NCT03663205）結(jié)果；該項臨床數(shù)據(jù)已被包含在一項正在接受NMPA審批的生物制劑新適應(yīng)癥上市申請（sBLA）中
• 啟動了百澤安^®聯(lián)合樂伐替尼用于治療肝細(xì)胞癌患者的2期臨床試驗（NCT04401800）患者入組
• 完成了百澤安^®聯(lián)合化療對比僅用化療針對復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的3期臨床試驗（NCT03924986）患者入組

百澤安^®預(yù)計里程碑事件

• 于2020年底或2021年公布百澤安^®對比多西他賽用于治療二線或三線NSCLC全球3期臨床試驗（NCT03358875）以及百澤安^®對比化療針對二線晚期食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）全球3期臨床試驗（NCT03430843）的主要結(jié)果

帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

• 在2020年ESMO線上年會中公布了帕米帕利用于治療既往接受過至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的2期臨床試驗（NCT03333915）數(shù)據(jù)。該項臨床數(shù)據(jù)已被包含在一項正在接受NMPA審批的新藥上市申請（NDA）中

帕米帕利預(yù)計里程碑事件

• 于2020年底或2021年公布帕米帕利作為鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結(jié)果

BGB-A1217: 一款在研TIGIT單克隆抗體

• 繼續(xù)開展與百澤安^®聯(lián)合的全球1期臨床試驗（NCT04047862）患者入組。目前已確認(rèn)2期臨床試驗推薦劑量，并正在計劃全球關(guān)鍵性臨床試驗

早期自主研發(fā)項目

• BCL-2抑制劑BGB-11417針對B細(xì)胞惡性淋巴瘤的新藥臨床研究申請（IND）在中國獲受理
• 繼續(xù)推動早期自主研發(fā)管線候選藥物，包括BGB-11417（一款針對腫瘤正處于1期臨床開發(fā)的BCL-2抑制劑）、BGB-A445（一款與百澤安^®聯(lián)合針對實體瘤正處于1期臨床開發(fā)的非配位體抗OX40單克隆抗體）、BGB-10188（一款與百悅澤^®或百澤安^®聯(lián)合針對腫瘤目前處于1期臨床開發(fā)的PI3Kδ抑制劑）以及BGB-15025（一款針對腫瘤處于臨床前開發(fā)的HPK1抑制劑）

合作項目

安進(jìn)公司

• 我們與安進(jìn)公司的合作項目繼續(xù)推進(jìn)，安加維^®（XGEVA^®）地舒單抗注射液用于治療骨巨細(xì)胞瘤（GCTB）的商業(yè)化活動正在開展，同時正在為下列潛在的獲批籌備商業(yè)化上市：
• 安加維^®（120 mg地舒單抗注射液）用于多發(fā)性骨髓瘤和實體瘤骨轉(zhuǎn)移患者中骨相關(guān)事件預(yù)防的適應(yīng)癥預(yù)計將于2020年第四季度或2021年初獲批
• BLINCYTO^®注射用倍林妥莫雙抗用于治療R/R前B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）成年患者的適應(yīng)癥預(yù)計將于2020年第四季度或2021年初獲批
• KYPROLIS^®注射用卡非佐米用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤患者的適應(yīng)癥預(yù)計于2021年獲批
• 安進(jìn)公司已通知百濟(jì)神州，其為雙方合作中涵蓋的管線藥物在中國開展臨床研究而向中國國家人類遺傳資源管理（HGRAC）遞交的相關(guān)申報目前將延遲，其中包括同類第一在研KRAS G12C抑制劑sotorasib（AMG 510）的申報項目。在中國，涉及人類遺傳資源信息采集的臨床試驗必須獲得HGRAC許可才能開展。在安進(jìn)公司等待HGRAC進(jìn)一步信息的同時，百濟(jì)神州和安進(jìn)公司將繼續(xù)就這些臨床試驗的開展進(jìn)行準(zhǔn)備工作。除與安進(jìn)公司合作中涵蓋的管線藥物外，百濟(jì)神州候選藥物在中國開展臨床試驗預(yù)計將不會受到影響

Zanidatamab（ZW25）：一款抗HER2的在研Azymetric?雙特異性抗體，目前與Zymeworks合作開展后期臨床開發(fā)

• 啟動了一項用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性HER2基因擴(kuò)增膽道癌患者的注冊性臨床試驗的患者入組

DKN-01：一款可與Dickkopf-1（DKK1）蛋白結(jié)合并阻斷其活性的人源化單克隆抗體，目前與Leap Therapeutics共同開發(fā)

• 宣布DisTinGuish臨床試驗（NCT04363801）實現(xiàn)首例患者給藥，這項2a期臨床試驗由Leap Therapeutics啟動，旨在評估DKN-01聯(lián)合百澤安^®，另加化療或不加化療，用于治療胃腺癌或胃食管結(jié)合部癌（G/GEJ）患者

DXP-593和DXP-604：由丹序生物篩選認(rèn)定的兩款新冠病毒中和抗體候選藥物，百濟(jì)神州擁有除大中華地區(qū)以外全球范圍內(nèi)的權(quán)利。DXP-593和DXP-604是潛在的雞尾酒療法選項，能夠避免由于病毒變異而產(chǎn)生抗藥性

• 在澳大利亞啟動了一項入組健康受試者的1期臨床試驗（NCT04532294）

BA3071：一款由BioAtla研發(fā)的新型在研條件性激活CTLA-4抑制劑

• 與BioAtla宣布了就BA3071全球許可協(xié)議修訂

生產(chǎn)運營

• 完成了廣州生物藥生產(chǎn)基地第一座工廠的基地及生產(chǎn)流程驗證
• 啟動了廣州生物藥生產(chǎn)基地第二以及第三座工廠的擴(kuò)建，以大規(guī)模提升生產(chǎn)能力并且引進(jìn)新生產(chǎn)技術(shù)平臺，預(yù)計分別于2020年底和2021年底完成
• 與廣州開發(fā)區(qū)下屬廣州高新區(qū)科技控股集團(tuán)有限公司（GET）達(dá)成協(xié)議，收購百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司5%的股權(quán)并償還相關(guān)股東貸款。營業(yè)執(zhí)照更新預(yù)計將于2020年第四季度完成，廣州生物藥生產(chǎn)基地將成為百濟(jì)神州（香港）生物科技有限公司的一家全資子公司

新冠肺炎疫情影響和應(yīng)對措施

• 公司預(yù)計新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機(jī)將繼續(xù)對其業(yè)務(wù)造成一定的負(fù)面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通、檢查及申報、臨床試驗的患者入組、參與以及數(shù)據(jù)公布。盡管與2020年第一季度相比，疫情對公司在中國第二、三季度業(yè)務(wù)帶來的影響有所減弱，但該全球大流行對中國、美國以及全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導(dǎo)致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標(biāo)開展工作

其他發(fā)展

• 宣布任命Corsee Sanders博士為公司董事會成員，并加入董事會審計委員會與科學(xué)咨詢委員會
• 宣布與百奧泰達(dá)成一項授權(quán)、分銷及供貨協(xié)議，在中國（包括港澳臺地區(qū)）對在研安維汀®（貝伐珠單抗）生物類似藥BAT1706進(jìn)行開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化
• 宣布公司在香港聯(lián)合交易所發(fā)行的普通股正式進(jìn)入滬港通及深港通，同時被納入恒生綜合指數(shù)（HSCI）

2020年第三季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2020年9月30日為47億美元；相比較，2020年6月30日的持有額為32億美元、2019年12月31日的持有額為9.855億美元。截至2020年9月30日的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物及短期投資額包括于2020年7月15日完成的向特定現(xiàn)有投資者發(fā)行的約為20.7億美元的注冊直接發(fā)行凈收入 

• 截至2020年9月30日的三個月的經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為3.4624億美元，資本支出為2868萬美元；相比較，去年同期的經(jīng)營活動所用現(xiàn)金和資本支出分別為2.6501億美元和3087萬美元。截至2020年9月30日的三個月的經(jīng)營活動所用現(xiàn)金包括與償還股東貸款相關(guān)的向GET支付應(yīng)計利息的3656萬美元

收入 截至2020年9月30日的三個月收入為9108萬美元；相比較，2019年同期收入為5014萬美元，上述時期內(nèi)收入完全來自產(chǎn)品凈收入，而季度同比有所增加主要歸因于百澤安^®在華和百悅澤^®在華及在美的產(chǎn)品收入，但其中部分與新基物流公司（隸屬百時美施貴寶）授權(quán)在中國銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入下滑相抵消

• 截至2020年9月30日的三個月產(chǎn)品凈收入包括：
• 百澤安^®在華產(chǎn)品收入為4994萬美元，相比較，去年同期收入為零
• 百悅澤^®在華和在美的產(chǎn)品收入為1566萬美元，相比較，去年同期收入為零
• 百時美施貴寶授權(quán)在中國銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為2243萬美元，相比較，去年同期為5014萬美元；產(chǎn)品收入下滑主要歸因于ABRAXANE^®自2020年3月停銷及產(chǎn)品召回后收入的減少
• 安加維^®在華產(chǎn)品收入為305萬美元，這是首款由百濟(jì)神州在中國商業(yè)化上市的安進(jìn)產(chǎn)品，銷售和營銷活動于2020年第三季度開始進(jìn)行

費用 截至2020年9月30日的三個月費用為5.3122億美元；相比較，2019年同期的費用為3.6241億美元 

• 銷售成本 截至2020年9月30日的三個月的銷售成本為2112萬美元；相比較，2019年同期的銷售成本為2011萬美元。銷售成本主要為這一時期百澤安^®與百悅澤^®的分銷以及購買安進(jìn)和百時美施貴寶授權(quán)產(chǎn)品用于在中國的分銷
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2020年9月30日的三個月的研發(fā)費用為3.4907億美元；相比較，2019年同期的研發(fā)費用為2.3697億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于用于正在進(jìn)行以及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗持續(xù)增長的費用，與授權(quán)候選藥物預(yù)付款相關(guān)的研發(fā)費用，與安進(jìn)公司合作相關(guān)的開發(fā)成本，新增的藥物注冊登記準(zhǔn)備，以及與商業(yè)化前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。截至2020年9月30日的三個月，授權(quán)候選藥物相關(guān)研發(fā)費用總計6650萬美元，相比較，2019年同期費用為零；截至2020年9月30日的三個月，履行安進(jìn)合作中共同開發(fā)義務(wù)的費用為6085萬美元，其中包括研發(fā)費用3080萬美元，其余3005萬美元計為攤銷的研發(fā)費用。截至2020年9月30日的三個月的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為2541萬美元；相比較，2019年同期的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為2067萬美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般及行政管理費用分別為1.6084億美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費用分別為1.05億美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊規(guī)模以支持在華和在美上市產(chǎn)品推廣，以及提高的專業(yè)服務(wù)費和運營活動發(fā)展所需成本的增加。截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為2489萬美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為1614萬美元
• 凈虧損 截至2020年9月30日的三個月的凈虧損分別為4.2522億美元，或每股0.37美元，或每股美國存托股（ADS）4.81美元；相比較，2019年同期的凈虧損為3.0736億美元，或每股0.39美元，或每股ADS 5.11美元

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

（單位為1,000美元）

[1] 全部負(fù)債包括合資伙伴的股東貸款余額，截至2020年9月30日和2019年12月31日分別為零和15.7384萬美元

簡要合并營運報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

[1] 截至2020年9月30日的第三季度及九個月研發(fā)費用包括進(jìn)程中的研發(fā)合作相關(guān)費用，分別為6650萬美元和 1.095億美元；相比較，去年同期的研發(fā)合作相關(guān)費用分別為零和3000萬美元。

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