上海2026年4月16日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱 "金賽藥業"）宣布，其自主研發的口服小分子生長激素促分泌藥物 GS3-007a干混懸劑正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，即將開展用于治療兒童特發性身材矮小（ISS） 的臨床研究。這是繼該藥物獲批開展因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢的臨床研究后，在兒童生長領域取得的又一里程碑。作為國內首批進入臨床階段，并在國際上率先開展用于ISS治療研究的口服生長激素促分泌藥物，該藥物的推進為ISS的治療帶來了新的方向，有望改變生長激素注射治療模式，開啟全新"口服生長激素新時代"。

GS3-007a干混懸劑注冊分類為化學藥品1類，是一種口服小分子生長激素分泌素受體1a型（GHSR-1a）激動劑，通過作用于垂體的GHSR-1a，增強內源性生長激素釋放。兒科學領域著名專家，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院的羅小平教授表示："ISS 患兒雖垂體結構與功能正常，但常表現為夜間生長激素脈沖峰值降低或脈沖頻率減少，導致整體內源性生長激素暴露不足，從而影響生長速度。GS3?007a 為生長激素促分泌素受體激動劑，可增加脈沖式生長激素分泌，提升內源性生長激素與胰島素樣生長因子-1水平，從機制上可用于 ISS 患兒的促生長治療。其口服給藥方式突破了現有生長激素治療依賴注射的限制，有望改善依從性，為矮小患兒提供新的治療選擇。"

兒童特發性身材矮小是兒科臨床常見的生長發育障礙類疾病，是一組尚未明確病因，高度異質的矮小疾病的統稱，指身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個標準差以上或低于第3百分位數，且出生身長、體重及身材比例均正常，未發現全身性、內分泌、營養、染色體異常或基因變異證據的矮小^[1]。60%-80%的身材矮小兒童病因無法明確，被歸為ISS ^[2]。據權威數據統計，目前中國身高位于第三百分位數（P3）以下的矮小癥患者人數為510萬左右，其中就診并確診的矮小癥兒童約23萬^[3]。目前主要治療手段為皮下注射類生長激素藥物，主要包括每日一次的重組人生長激素和每周一次的長效生長激素。

GS3-007a的研發基于金賽藥業在生長激素領域近30年的深厚積淀。從1998年推出第一支國產重組人生長激素粉劑，到2005年上市亞洲第一支生長激素水劑，再到2014年全球首創PEG化長效周制劑，其生長激素系列產品持續引領行業發展，并全劑型收錄于2025年版《中國藥典》。如今，從周制劑到月制劑、口服制劑的研發管線推進，體現了金賽藥業致力于持續創新突破、不斷優化患者用藥體驗，引領生長激素治療步入一個"免打針"的口服新時代。未來，金賽將加速推進 GS3-007a干混懸劑的臨床進程，為矮小患兒帶來全球領先的治療方案。

聲明：

1.創新藥研發具有高風險，臨床試驗結果及最終獲批存在不確定性。

2.本新聞旨在分享研發前沿資訊，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。

3.金賽藥業不推薦任何未被批準的藥品、適應癥的使用。