打造中國首個肥心病科普陣地 助力疾病防治事業(yè)高質量發(fā)展

上海2022年9月29日 /美通社/ -- 9月28日，由北京力生心血管基金會主辦、聯(lián)拓生物支持的"從心悅 -- 中國肥厚型心肌病患者關愛公益行動"（以下簡稱"從心悅"公益行動）在北京啟動。北京力生心血管健康基金會會長劉力生教授、首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院馬長生教授、中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院張健教授、北京力生心血管健康基金會理事長管廷瑞教授、聯(lián)拓生物中國區(qū)總經(jīng)理錢江出席啟動儀式。健康中國行動推進委員會辦公室副主任、國家衛(wèi)生健康委規(guī)劃司毛群安司長寄語啟動會取得圓滿成功。

為了貫徹落實國家《健康中國行動(2019-2030年)》，北京力生心血管基金會將聚焦肥厚型心肌病，攜手聯(lián)拓生物共同搭建中國第一個該疾病科普教育公益平臺，為患者及其社會大眾提供所需的疾病防治知識，助力全民肥厚型心肌病知識的普及與管理，全力推進肥厚型心肌病防治事業(yè)的高質量發(fā)展。

肥厚型心肌病全球患病率為1:500，仍有大量患者未被診斷

肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy，以下簡稱HCM）是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱癥狀和心臟功能障礙。肥厚型心肌病最常見的原因是心肌肌小節(jié)蛋白的基因突變。據(jù)中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院張健教授介紹，肥厚型心肌病全球患病率為1:500^[1]，估計在中國約有110-280萬患者^[2]。

肥厚型心肌病是一種相對罕見的心血管疾病，在全球及中國都尚未被充分診斷。由于患者可能并無明顯癥狀，疾病癥狀也與其他疾病相似，因此只有少數(shù)病例經(jīng)臨床確診，據(jù)統(tǒng)計約有80%-90%的患者未被診斷^[3]。"肥厚型心肌病是青少年和運動員猝死的主要原因之一。部分肥厚型心肌病患者長期無癥狀或沒有明顯癥狀，如果未經(jīng)確診且在沒有醫(yī)學引導的情況下進行大運動量的運動，就會有發(fā)生猝死的風險。"首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院馬長生教授說。

一旦出現(xiàn)癥狀，則患者病情會逐步惡化，晚期還會合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病，是老年肥厚型心肌病患者的主要死因。馬長生教授在此呼吁患者，一旦出現(xiàn)呼吸困難、胸痛、心悸、疲乏、暈厥等癥狀，立即前往醫(yī)院心內科就診，通過超聲檢測等進一步確診并積極治療，延緩疾病進展，預防猝死、心衰等，改善生活質量。

患者預后差心理負擔重，創(chuàng)新療法未來可期

目前，肥厚型心肌病還無法根治，且多數(shù)患者預后不佳，疾病未知的未來給他們帶來沉重的心理負擔。馬長生教授解釋說，肥厚型心肌病就如同深藏患者體內的一顆"不定時炸彈"。很多發(fā)生過暈厥或心律失常癥狀的患者，或經(jīng)藥物治療后仍不能改善癥狀的患者，被猝死的心理壓力時刻籠罩著，時刻生活在未知的恐懼之中，嚴重影響著他們的生活質量。建議心內科醫(yī)生在通過現(xiàn)有治療手段，幫助患者減緩疾病進程、改善生活品質。同時，更要給予患者更多的心理護理與關愛。

而談及藥物治療，張健教授指出，現(xiàn)階段肥厚型心肌病治療存在巨大的未被滿足的需求。主要原因在于，針對肥厚型心肌病的藥物治療一直無突破性進展，當前可用的藥物并不能充分改善患者癥狀或者耐受性較差。超過一半的患者認為目前的治療對改善其生活質量僅有一點點幫助^[4]，亟待突破性藥物突破困境，改善患者生活質量。

隨著對肥厚型心肌病病理機制的深入研究和治療靶點不斷探索，以肥厚型心肌病致病機制為靶向的創(chuàng)新治療藥物已在國外獲批上市，為患者帶來了新的希望。"目前，全球首個且唯一的以肥厚型心肌病致病機制為靶向藥物已經(jīng)獲得美國FDA獲批。今年2月該創(chuàng)新療法也被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予‘突破性治療藥物'認證，并于近期被寫入最新的《中國肥厚型心肌病指南2022》。希望這一顛覆性療法能夠盡快在國內進入臨床使用，讓更多中國的患者早日獲益。"張健教授充滿期待地說。

作為全球首個心肌肌球蛋白抑制劑，mavacamten今年4月已獲得美國FDA批準，用于治療紐約心臟病協(xié)會（NYHA）心功能分級為II-III級的有癥狀梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，2月在中國已被授予"突破性治療藥物"認證，聯(lián)拓生物擁有該產(chǎn)品在中國的商業(yè)化權利。

匯聚多方力量，共促肥心病防治事業(yè)高質量發(fā)展

基于當前肥厚型心肌病患者的診療現(xiàn)狀，北京力生心血管健康基金會借"健康中國行動"東風順勢而為，主導啟動"從心悅"公益行動。北京力生心血管健康基金會將積極響應國家號召，攜手中國心血管疾病領域的優(yōu)秀專家，通過線上科普文章撰寫、錄制科普教育視頻、在線疾病咨詢等方式，線下專家與患者、公眾互動講座等豐富多彩的活動形式開展肥厚型心肌病的科普行動。

北京力生心血管健康基金會劉力生教授介紹說："‘從心悅'公益行動將以‘互聯(lián)網(wǎng)+疾病科普'為理念，建立互聯(lián)網(wǎng)健康科普公益平臺，為中國的科普教育宣傳及肥厚型心肌病的全社會關愛開了一條新的路徑。具體而言，‘從心悅'科普教育公益平臺將面向醫(yī)務人員、患者和大眾，通過多維度、多板塊設置，幫助醫(yī)生了解和掌握國內外肥厚型心肌病的最新診療技術；同時也為患者提供科學的疾病治療最新進展，用藥、隨訪、護理等管理信息；公眾也可以通過平臺了解到肥厚型心肌病的科普知識。同時，也歡迎更多的愛心社會力量支持大健康事業(yè)，創(chuàng)新更多的互聯(lián)網(wǎng)+科普宣教平臺，為公眾提供科學、專業(yè)的心血管疾病科普知識，幫助患者排憂解難，提高公眾的疾病知曉率，為健康中國行動貢獻力量。"

作為本次"從心悅"公益行動的支持方，聯(lián)拓生物在肩負為中國肥厚型心肌病患者上市全球首個心肌球蛋白抑制劑的重任的同時，接下來也將攜手業(yè)內的合作伙伴，從多個維度助力推動中國肥厚型心肌病診治的持續(xù)發(fā)展：積極參與臨床專家和學會組織的臨床醫(yī)生HCM相關的學術交流中，提高臨床醫(yī)生對HCM疾病的重視和深入的了解，從而提高疾病診療水平，尤其是診斷率的提升；攜手患者教育基金會，打造中國第一個HCM患者關愛公益項目"從心悅"，幫助HCM患者獲得專業(yè)的全方位的診療服務，提高公眾對疾病的認識；未來也計劃聯(lián)手醫(yī)院及心血管領域專家共同打造中國心肌病規(guī)范診療中心，以協(xié)助心肌病的規(guī)范化醫(yī)療救治，建立以患者為中心的心肌病診療服務體系，提高各地心肌病診療服務水平。

聯(lián)拓生物中國區(qū)總經(jīng)理錢江表示："聯(lián)拓生物一直以來高度關注肥厚型心肌病領域的診療發(fā)展，并力求通過自身努力早日為中國的肥厚型心肌病患者帶來改變生命的創(chuàng)新藥物。因此，我們希望有更多正身處診療困境中的肥厚型心肌病患者，能夠被全社會看見、關注和關愛。這也是我們全力支持本次公益行動的初衷，在此也向所有指導、支持該項目的醫(yī)療衛(wèi)生專家表示感謝。未來，聯(lián)拓生物愿與政府、基金會、心血管領域專家及更多醫(yī)務工作者、社會各界共同攜手造福中國廣大的肥厚型心肌病患者，助力國家大健康目標的早日實現(xiàn)。"

[1] Maron, Barry J et al. Journal of the American College of Cardiology vol. 79,4 (2022): 372-389.

[2] 中國肥厚型心肌病管理指南2017.中華心力衰竭和心肌病雜志,2017(02):65-86.

[3] Maron, Barry J et al. Journal of the American College of Cardiology vol. 79,4 (2022): 372-389.

[4] THE VOICE OF THE PATIENT REPORT FOR HYPERTROPHIC CARDIOMYOPATHY (HCM), January 9, 2021, Hypertrophic Cardiomyopathy Association