百澤安^®目前在中國(guó)已獲批八項(xiàng)適應(yīng)癥

中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年4月15日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。公司今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其抗PD-1抗體藥物百澤安^® （替雷利珠單抗注射液）用于治療既往接受過(guò)一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者。

百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示：“我們?cè)卺槍?duì)二線ESCC的全球3期臨床試驗(yàn)中觀察到，百澤安^®這一具有差異化的檢查點(diǎn)抑制劑顯著改善了患者的總生存期且總體耐受性良好。在美國(guó)和歐盟，針對(duì)該適應(yīng)癥的注冊(cè)申報(bào)已由我們的合作伙伴諾華提交，且已經(jīng)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的受理，目前正在審評(píng)中。這再一次印證了我們努力加快百澤安^®的研發(fā)進(jìn)展，以造福全球腫瘤患者的承諾。”

百濟(jì)神州公司總裁、首席運(yùn)營(yíng)官兼中國(guó)區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“此次新適應(yīng)癥的獲批對(duì)于我國(guó)ESCC患者而言，無(wú)疑是又一意義重大的進(jìn)展。作為一款重要的免疫治療方案，百澤安^®已在中國(guó)獲批八項(xiàng)適應(yīng)癥。我們立足于科學(xué)的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)已超過(guò)3,100人，將繼續(xù)致力于把百澤安^®帶給更多有望從中獲益的患者。”

該試驗(yàn)的主要研究者、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)沈琳教授表示：“食管癌是消化道領(lǐng)域最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一。全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE302的結(jié)果顯示了百澤安^®作為二線治療方案，對(duì)于ESCC患者的有效性和安全性。百澤安^®這一適應(yīng)癥獲得NMPA批準(zhǔn)，對(duì)于既往接受過(guò)治療的ESCC患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)好消息，我們很高興能夠?yàn)榛颊邘?lái)更多治療新選擇。”

此次新適應(yīng)癥的獲批是基于一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、多中心的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302（NCT03430843）的研究結(jié)果。該試驗(yàn)旨在評(píng)估百澤安^®對(duì)比化療，作為局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療方案的有效性和安全性。試驗(yàn)主要終點(diǎn)是意向性治療（ITT）人群的總生存期（OS）；關(guān)鍵次要終點(diǎn)是PD-L1高表達(dá)人群（定義為目測(cè)估計(jì)綜合陽(yáng)性評(píng)分 [vCPS] ≥10%）的OS，其他次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）和安全性。共有512例來(lái)自亞洲、歐洲和北美的11個(gè)國(guó)家和地區(qū)的患者入組該試驗(yàn)，這些患者以1:1的比例隨機(jī)分配至百澤安^®組或化療組（化療組的治療方案為研究者選擇的紫杉醇、多西他賽或伊立替康）。百濟(jì)神州已于2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了此項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果。 

在美國(guó)和歐盟，百澤安^®用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療的上市申請(qǐng)已由諾華提交，且已獲FDA及EMA的受理，目前正在審評(píng)中。 

關(guān)于食管鱗狀細(xì)胞癌 

食管癌是消化道領(lǐng)域最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一。中國(guó)作為食管癌的高發(fā)國(guó)家，每年新發(fā)病例數(shù)約占全球新發(fā)癌癥病例數(shù)的53.7%，死亡病例數(shù)約占全球的55.7%^[i]。食管癌主要分為鱗癌和腺癌，在中國(guó)，90%以上的患者為食管鱗狀細(xì)胞癌^[ii]。 

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液） 

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。 

百澤安^®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。百濟(jì)神州已在全球35個(gè)國(guó)家和地區(qū)開(kāi)展或完成了超過(guò)20項(xiàng)百澤安^®的潛在注冊(cè)可用的臨床試驗(yàn)，其中包括17項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。 

百澤安^®已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)8項(xiàng)適應(yīng)癥，其中針對(duì)NSCLC已獲得多項(xiàng)批準(zhǔn)。百澤安^®在中國(guó)還有另外一項(xiàng)適應(yīng)癥已被受理，目前正在審評(píng)中。百澤安^®在美國(guó)是既往全身治療后不可切除的復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟(jì)神州與諾華達(dá)成合作，以加速百澤安^®在北美、歐洲和日本的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。 

百澤安^®在中國(guó)以外國(guó)家或地區(qū)尚未獲批。 

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué) 

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的展開(kāi)，已招募受試者超過(guò)14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球超過(guò)45個(gè)國(guó)家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開(kāi)發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟和英國(guó)、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市）。 

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。 

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基于這一卓有成效的合作，包括FDA正在評(píng)審的新藥上市許可申請(qǐng)（BLA），百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開(kāi)發(fā)的百濟(jì)神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，通過(guò)該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國(guó)境內(nèi)指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。 

關(guān)于百濟(jì)神州 

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beigene.com.cn。  

前瞻性聲明 

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于RATIONALE302全球3期研究的臨床數(shù)據(jù)、百濟(jì)神州充分發(fā)掘百澤安®的潛力，以滿足未竟的臨床需求、百濟(jì)神州致力于提高百澤安®在中國(guó)的可及性、百澤安® 對(duì)于ESCC患者的潛在臨床獲益以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”和“關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化以及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；百濟(jì)神州在最近年度報(bào)告的10-K表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。 

[i] International Agency for Research on Cancer in 2018, WHO data cancer today. https://gco.iarc.fr/today/explore
[ii] Guidelines for diagnosis and treatment of esophageal cancer in 2018, Health Commission of the people's Republic of China.