濟(jì)南2021年5月18日 /美通社/ -- 今天，由武田中國(guó)引進(jìn)的法布雷病治療藥物瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院開出全國(guó)第一張?zhí)幏剑瑸橹袊?guó)法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來(lái)了全新的臨床治療選擇，助力患者實(shí)現(xiàn)“酶”好人生。作為一種人細(xì)胞來(lái)源且在人細(xì)胞中生產(chǎn)的酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來(lái)長(zhǎng)期的心、腎保護(hù)并延緩疾病進(jìn)程^[1]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量。瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2020年8月經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于確診為法布雷病患者的治療。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會(huì)逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國(guó)家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》^[2]。

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院副院長(zhǎng)王榮教授表示：“過(guò)去，法布雷病在中國(guó)缺乏特異性治療藥物，大多數(shù)患者無(wú)法控制病情，只能采取對(duì)癥干預(yù)治療，比如疼痛嚴(yán)重發(fā)作用時(shí)止痛藥、腎功能嚴(yán)重受損采取透析等等，法布雷病給患者和他們的家庭帶來(lái)了沉重的影響。幸運(yùn)的是，近年來(lái)罕見病問(wèn)題日漸受到各方關(guān)注，在國(guó)家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治療方案快速引進(jìn)國(guó)內(nèi)，為提高患者生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。”

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院腎內(nèi)科于澈醫(yī)生表示：“酶替代療法（ERT）是國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南和共識(shí)推薦的法布雷病標(biāo)準(zhǔn)療法。規(guī)范化、足劑量早期酶替代療法治療對(duì)于法布雷病患者改善病情、預(yù)防嚴(yán)重并發(fā)癥具有至關(guān)重要的作用。今天，一種新的酶替代療法在我院開出了全國(guó)首張?zhí)幏剑瑢榛颊咛峁┬碌睦骺箵舴ú祭撞。屗麄兏佑杏職狻⒂行判恼雇篮玫男律睢！?/p>

為進(jìn)一步加強(qiáng)罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性，近年來(lái)，山東省積極探索創(chuàng)新模式，推進(jìn)大病醫(yī)保覆蓋，尤其關(guān)注有特殊治療需求的罕見病患者，不斷完善罕見病患者用藥保障機(jī)制。2020年12月14日，山東省醫(yī)療保障局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步完善我省大病保險(xiǎn)制度的通知》^[3]，將法布雷病等三種罕見病特殊療效藥品納入醫(yī)保支付范圍，對(duì)于山東省法布雷病患者而言，這一舉措極大地減輕了治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓法布雷病患者獲得高效治療方案的希望變得不再遙遠(yuǎn)。

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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

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